新生药物的发现和开发流程既耗时又耗资。从最初的药物发现到上市，这个过程通常需要 17 年左右的时间，成本超过 20 亿美元。此外，候选药物的失败率很高：只有 10% 的新生药物通过临床试验最终获得市场批准，其中最高的流失率发生在这些试验的 I 期和 II 期。
药物再利用或药物再定位旨在识别现有药物（已经上市的药物或已通过人体安全评估的药物），这些药物可用于治疗除最初开发用途以外的其他疾病。
以疾病为中心的方法侧重于感兴趣的适应症，旨在通过研究不同适应症中相似的潜在生物分子机制来找到合适的药物靶点。
以靶点为中心的方法专注于为已知药物靶点寻找新的治疗应用（适应症扩展或适应症重新定位）。这些感兴趣的药物靶点可能被认为是安全的，但未能证明其在最初研究的适应症中有效。
科睿唯安的发现和转化科学 (DTS) 咨询团队利用计算机模拟技术来确定优先次序并选择需要重新利用的药物靶点或适应症。
我们的 AI 解决方案使用最新的疾病特征和生物网络集合，系统地筛选资产针对多种适应症的作用机制 (MoA)，确保彻底客观地探索潜在适应症，避免可能偏向于首要适应症的主观偏见。我们最近在专门的网络研讨会和 阿富汗资源 博客文章中探讨了药物再利用的方法、挑战和前景。
药物再利用策略对于罕见疾病尤其重要，因为罕见疾病的生物学原理通常不太清楚、患者人数少、监管严格，因此带来了重大挑战。
肿瘤学是药物再利用方法特别有用的另一个领域：系统性筛选和先进的计算方法可以识别新药、新药靶点，甚至是可以增强治疗效果的药物组合。这对于克服耐药性至关重要，尤其是对于治疗方案有限的罕见癌症。
肿瘤学适应症优先排序
尽管在肿瘤学研发方面投入了大量资金，但临床试验的成功率仍然很低。肿瘤药物面临着一场艰苦的战斗，只有 3.4% 的药物最终获得了监管部门的批准。在这种情况下，优先考虑最有可能从药物中受益的癌症类型是提高获批可能性的关键。